Niedobór tiaminy w organizmie objawia się przede wszystkim zaburzeniami i degradacją centralnego i obwodowego układu nerwowego. Za efekt ten w znacznej mierze odpowiada uniwersalna metaboliczna funkcja pirofosforanu tiaminy, kofaktora enzymów uczestniczących w przemianach węglowodanów i metabolizmie energetycznym komórek. Zgromadzone w ostatnich latach liczne obserwacje wskazują jednak na dodatkową, nie kofaktorową rolę pochodnych tiaminy, zwłaszcza trifosforanu tiaminy, selektywną wobec układu nerwowego.