Poszukiwanie genów, których białkowe produkty mogą wywierać efekt terapeutyczny, jest podstawą rozwoju współczesnych metod leczenia, np. terapii genowej. Angiogenna terapia genowa wykorzystuje geny kodujące białka stymulujące powstawanie nowych naczyń krwionośnych. Wskazuje się, iż silnym induktorem powstawania naczyń krwionośnych jest białko sonic hedgehog, które warunkuje prawidłową symetrię kończyn i narządów jamy brzusznej oraz bierze udział w regulacji procesów różnicowania komórek w czasie embriogenezy.

Śmierć komórek, ich proliferacja są procesami fizjologicznymi, które zachodzą w każdym organizmie. Komórki prawidłowe umierają zarówno w okresie embriogenezy, jak i w dorosłym organizmie. Dla komórek nowotworowych charakterystyczną jest swoista oporność na apoptozę i wynikająca z tego ograniczona wrażliwość na cytostatyki.. Proapoptotyczna terapia genowa jest strategią terapii genowej chorób nowotworowych. Zakłada się, iż transfer genów, kodujących czynniki proapoptotyczne bezpośrednio np.

Terapia genowa może być wykorzystana w leczeniu wielu chorób - nowotworów, AIDS czy zaburzeń sercowo-naczyniowych. Jej ograniczone aplikacje kliniczne wynikają przede wszystkim z trudności związanych z wprowadzaniem genów do tkanek i uzyskaniem w nich efektywnej ekspresji. Jak dotąd większość protokołów terapii genowej wykorzystuje system wirusowy. Coraz częściej rozpatruje się możliwość zastosowania wektorów konstruowanych z wirusów związanych z adenowirusami (adeno-associated virus, AAV).