W pracy przedstawiono aktualny stan zaawansowania prac badawczych oraz klinicznych nad szczepionkami przeciwnowotworowymi wydzielającymi GM-CSF. Szczepionki przeciwnowotworowe modyfikowane genami dla cytokin to jedna z form immunoterapii stosowanej eksperymentalnie w leczeniu nowotworów w stadium przerzutowym jako czynnik wspomagający lub jako terapia podstawowa. Mechanizm ich działania polega na dostarczeniu do organizmu chorego antygenów nowotworu w skojarzeniu z GM-CSF, który wzmaga rekrutację i aktywację komórek dendrytycznych, przyczyniając się do wydajniejszej prezentacji antygenów. Spośród metod transferu genów dla cytokin do komórek nowotworowych, retrowirusy i adenowirusy są najpowszechniej stosowane z powodu najwyższej wydajności. Skuteczność terapii szczepionkowej w badaniach przedklinicznych, które w większości dotyczyły mysich modeli czerniaka, była wysoka zarówno w układzie profilaktycznym, jak i terapeutycznym. Badania kliniczne I fazy, przeprowadzone głównie u pacjentów z przerzutowym czerniakiem, rakiem płuca oraz gruczołu krokowego, potwierdziły bezpieczeństwo terapii, u większości badanych wykazały zwiększoną aktywację układu immunologicznego, lecz jedynie u nielicznych przeżycie było dłuższe od oczekiwanego. Badania kliniczne II i III fazy nie potwierdziły dotąd przewagi terapii szczepionkowej nad terapią konwencjonalną. Prowadzone są prace mające na celu wskazanie przyczyn ograniczonej skuteczności szczepionek przeciwnowotworowych wydzielających GM-CSF u ludzi. Metody wzmocnienia ich działania ukierunkowane są m.in. na limfocyty T regulatorowe CD4+CD25+Foxp3+, białko MFG-E8 oraz cząsteczkę kostymulującą CTLA-4.