Na przestrzeni ostatniej dekady obserwowany był znaczący rozwój strategii terapii genowych w układzie krwiotwórczym, od prób korekcji zmutowanego genu w chorobach jednogenowych do badań nad zastosowaniem transferu genów w transplantologii, leczeniu nowotworów i AIDS. Intensywnie bada się możliwości terapii w oparciu o genetycznie modyfikowane komórki macierzyste - wyniki uzyskane dotychczas w modelach zwierzęcych są zachęcające. Zastosowanie terapii genowej wymaga udoskonalenia metod transferu genów i zapewnienia bezpieczeństwa ich stosowania. Wszystkie wektory genowe, zarówno wirusowe jak biochemiczne, charakteryzują się pewnymi ograniczeniami i zagrożeniami. Udoskonalanie wektorów biochemicznych i wirusowych podlega tym samym zasadom, wynikającym z konieczności pokonania przez transgen bariery błony komórkowej, wydostania się z endosomu do cytoplazmy, a wreszcie wniknięcia do jądra i uzyskania kontrolowanej ekspresji na terapeutycznym poziomie. Mimo znaczącego postępu metodologicznego, zapewnienie pełnego bezpieczeństwa terapii genowej jest wciąż wyzwaniem wymagającym dalszych intensywnych badań.