Na przestrzeni ostatniej dekady obserwowany był znaczący rozwój strategii terapii genowych w układzie krwiotwórczym, od prób korekcji zmutowanego genu w chorobach jednogenowych do badań nad zastosowaniem transferu genów w transplantologii, leczeniu nowotworów i AIDS. Intensywnie bada się możliwości terapii w oparciu o genetycznie modyfikowane komórki macierzyste - wyniki uzyskane dotychczas w modelach zwierzęcych są zachęcające. Zastosowanie terapii genowej wymaga udoskonalenia metod transferu genów i zapewnienia bezpieczeństwa ich stosowania. Wszystkie wektory genowe, zarówno wirusowe jak biochemiczne, charakteryzują się pewnymi ograniczeniami i zagrożeniami. Udoskonalanie wektorów biochemicznych i wirusowych podlega tym samym zasadom, wynikającym z konieczności pokonania przez transgen bariery błony komórkowej, wydostania się z endosomu do cytoplazmy, a wreszcie wniknięcia do jądra i uzyskania kontrolowanej ekspresji na terapeutycznym poziomie. Mimo znaczącego postępu metodologicznego, zapewnienie pełnego bezpieczeństwa terapii genowej jest wciąż wyzwaniem wymagającym dalszych intensywnych badań.
All rights reserved. It is prohibited to copy part or whole without prior written permission