Terapia genowa może być wykorzystana w leczeniu wielu chorób - nowotworów, AIDS czy zaburzeń sercowo-naczyniowych. Jej ograniczone aplikacje kliniczne wynikają przede wszystkim z trudności związanych z wprowadzaniem genów do tkanek i uzyskaniem w nich efektywnej ekspresji. Jak dotąd większość protokołów terapii genowej wykorzystuje system wirusowy. Coraz częściej rozpatruje się możliwość zastosowania wektorów konstruowanych z wirusów związanych z adenowirusami (adeno-associated virus, AAV). Wektory AAV wydajnie infekują komórki dzielące się, jak i nie dzielące się, integrują do genomu gospodarza. Szereg prac eksperymentalnych wskazuje, iż wektory AAV mogą być pomocne w transferze terapeutycznych genów do komórek mięśni, wątroby, do neuronów czy guzów nowotworowych.