Możliwość zablokowania ekspresji wybranych genów wzbudza ogromne nadzieje w terapii nieuleczalnych jak dotąd schorzeń, takich jak: choroby neurodegeneracyjne, autoimmunologiczne i nowotworowe. Cząsteczka RNA ze względu na swoje właściwości biochemiczne stanowi obiecujące narzędzie terapeutyczne. Odkrycie zjawiska interferencji RNA (RNAi) zapoczątkowało nowe badania dotyczące hamowania ekspresji wybranych genów przez małe interferujące RNA (siRNA) w komórkach ssaków. Technika ta wykorzystuje naturalny proces wyciszania ekspresji genów zależny od dwuniciowego RNA.