Postęp badań związanych z komórkami macierzystymi włączając ich modyfikacje genetyczne pozwolił na uzyskanie niezmiernie obiecujących wyników. Jedną z głównych barier, które napotkała terapia genowa ex vivo, jest dostarczenie przygotowanej konstrukcji genetycznej do komórek docelowych. Zarówno wektory plazmidowe wprowadzane metodami fizykochemicznymi, jak i wektory wirusowe mają swoje miejsce w przygotowaniach czynionych w celu implantowania do narządu biorczego modyfikowanych genetycznie komórek allo- lub autologicznych.