Choroby neurodegeneracyjne są heterogenną grupą schorzeń o zróżnicowanym obrazie klinicznym i odmiennym podłożu, których cechą wspólną jest dysfunkcja lub zanik szczególnie wrażliwych populacji komórek nerwowych. Występowanie selektywnego zaniku komórek nerwowych pozwala na zastosowanie jednolitej strategii terapeutycznej polegającej na zastępowaniu ubytków nowymi komórkami, zdolnymi podjąć funkcje utraconych komórek.