ZNAJDŹ ARTYKUŁ

DYSTROFIA MIOTONICZNA – PATOMECHANIZM MOLEKULARNY I STRATEGIE TERAPEUTYCZNE

Dystrofia miotoniczna (DM) jest najczęstszą postacią dystrofii mięśniowej wśród osób dorosłych. Jest chorobą genetyczną, dziedziczoną w sposób autosomalny, dominujący o złożonym, wielonarządowym przebiegu. Jej głównymi objawami są: miotonia, czyli nadpobudliwość mięśni szkieletowych, postępująca atrofia mięśni, arytmia serca, insulinooporność mięśni, zaburzenia żołądkowo-jelitowe,zaćma i zaburzenia neuropsychiczne. DM typu 1 (DM1) związana jest z ekspansją powtórzeń trójnukleotydowych CTG w genie DMPK, natomiast DM typu 2 (DM2) z ekspansją powtórzeń czteronukleotydowych CCTG w genie ZNF9.

Indukcja apoptozy jako cel terapii genowej nowotworów

Śmierć komórek, ich proliferacja są procesami fizjologicznymi, które zachodzą w każdym organizmie. Komórki prawidłowe umierają zarówno w okresie embriogenezy, jak i w dorosłym organizmie. Dla komórek nowotworowych charakterystyczną jest swoista oporność na apoptozę i wynikająca z tego ograniczona wrażliwość na cytostatyki.. Proapoptotyczna terapia genowa jest strategią terapii genowej chorób nowotworowych. Zakłada się, iż transfer genów, kodujących czynniki proapoptotyczne bezpośrednio np.

Wirusowe strategie w terapii genowej ze szczególnym uwzględnieniem wektorów konstruowanych z wirusów związanych z adenowirusami (AAV)

Terapia genowa może być wykorzystana w leczeniu wielu chorób - nowotworów, AIDS czy zaburzeń sercowo-naczyniowych. Jej ograniczone aplikacje kliniczne wynikają przede wszystkim z trudności związanych z wprowadzaniem genów do tkanek i uzyskaniem w nich efektywnej ekspresji. Jak dotąd większość protokołów terapii genowej wykorzystuje system wirusowy. Coraz częściej rozpatruje się możliwość zastosowania wektorów konstruowanych z wirusów związanych z adenowirusami (adeno-associated virus, AAV).

Terapia genowa komórek układu krwiotwórczego: rozwój strategii i wektorów

Na przestrzeni ostatniej dekady obserwowany był znaczący rozwój strategii terapii genowych w układzie krwiotwórczym, od prób korekcji zmutowanego genu w chorobach jednogenowych do badań nad zastosowaniem transferu genów w transplantologii, leczeniu nowotworów i AIDS. Intensywnie bada się możliwości terapii w oparciu o genetycznie modyfikowane komórki macierzyste - wyniki uzyskane dotychczas w modelach zwierzęcych są zachęcające. Zastosowanie terapii genowej wymaga udoskonalenia metod transferu genów i zapewnienia bezpieczeństwa ich stosowania.

Redakcja
Andrzej ŁUKASZYK – przewodniczący, Szczepan BILIŃSKI,
Mieczysław CHORĄŻY, Włodzimierz KOROHODA,
Leszek KUŹNICKI, Lech WOJTCZAK

Adres redakcji:
Katedra i Zakład Histologii i Embriologii Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, ul. Święcickiego 6, 60-781 Poznań, tel. +48 61 8546453, fax. +48 61 8546440, email: mnowicki@ump.edu.pl

PBK Postępby biologi komórki