Na przestrzeni ostatniej dekady obserwowany był znaczący rozwój strategii terapii genowych w układzie krwiotwórczym, od prób korekcji zmutowanego genu w chorobach jednogenowych do badań nad zastosowaniem transferu genów w transplantologii, leczeniu nowotworów i AIDS. Intensywnie bada się możliwości terapii w oparciu o genetycznie modyfikowane komórki macierzyste - wyniki uzyskane dotychczas w modelach zwierzęcych są zachęcające. Zastosowanie terapii genowej wymaga udoskonalenia metod transferu genów i zapewnienia bezpieczeństwa ich stosowania.