Terapia genowa może być wykorzystana w leczeniu wielu chorób - nowotworów, AIDS czy zaburzeń sercowo-naczyniowych. Jej ograniczone aplikacje kliniczne wynikają przede wszystkim z trudności związanych z wprowadzaniem genów do tkanek i uzyskaniem w nich efektywnej ekspresji. Jak dotąd większość protokołów terapii genowej wykorzystuje system wirusowy. Coraz częściej rozpatruje się możliwość zastosowania wektorów konstruowanych z wirusów związanych z adenowirusami (adeno-associated virus, AAV).

Na przestrzeni ostatniej dekady obserwowany był znaczący rozwój strategii terapii genowych w układzie krwiotwórczym, od prób korekcji zmutowanego genu w chorobach jednogenowych do badań nad zastosowaniem transferu genów w transplantologii, leczeniu nowotworów i AIDS. Intensywnie bada się możliwości terapii w oparciu o genetycznie modyfikowane komórki macierzyste - wyniki uzyskane dotychczas w modelach zwierzęcych są zachęcające. Zastosowanie terapii genowej wymaga udoskonalenia metod transferu genów i zapewnienia bezpieczeństwa ich stosowania.