Z każdym kolejnym rokiem liczba osób ze zdiagnozowaną chorobą nowotworową szybko wzrasta. Z drugiej strony wiadomo, że nowotwory są jedną z głównych przyczyn zgonów ludzi na świecie. Standardowe metody leczenia nowotworów takie jak chirurgia, radioterapia czy chemioterapia nierozerwalnie wiążą się z poważnymi skutkami ubocznymi w trakcie i po leczeniu. Wynika to z ich inwazyjności i braku wybiórczego działania. Obecne zmiany w strategii zwalczania nowotworów kierują terapię w stronę poszukiwania metod precyzyjnego dotarcia do komórek zmienionych nowotworowo, ich naprawy lub eliminacji.

Jednym z narzędzi pozwalających na badanie funkcji genów zarówno roślinnych jak i zwierzęcych jest dwuniciowy RNA (dsRNA), będący ważnym komórkowym regulatorem ekspresji eukariotycznych genów. Odpowiada on za różne drogi wyciszania genów oparte na zjawisku interferencji RNA. Kluczowym etapem w mechanizmie wyciszania genów jest cięcie dsRNA na mniejsze fragmenty o specyficznej strukturze. Te krótkie dwuniciowe cząsteczki RNA odpowiadają za specyficzne wyciszenie ekspresji odpowiednich genów.

W komórkach drożdży i ssaków RNA ulegają degradacji w złożonych mechanizmach zachodzących w cytoplazmie, jądrze i mitochondriach. Procesy degradacji wadliwych transkryptów z przedwczesnym kodonem stop lub pozbawionych kodonu stop zapobiegają syntezie niefunkcjonalnych, a także potencjalnie szkodliwych białek. U drożdży Saccharomyces cerevisiae opisano mechanizm, w którym degradacji ulegają cząsteczki mRNA zawierające strukturę typu ramię-pętla.

W 2006 roku Nagrodę Nobla w dziedzinie medycyny/fizjologii otrzymali dwaj amerykańscy badacze Andrew Fire i Craig Mello za fundamentalne odkrycia w regulacji ekspresji genów u eukariontów. Dowiedli, że obecność dwuniciowego RNA w komórkach indukuje mechanizm prowadzący do specyficznego wyciszenia aktywności genu. Mechanizm ten nazwali interferencją RNA (RNAi). Dwuniciowy RNA jest w komórce rozcinany na krótkie, efektorowe RNA, zwane siRNA, które doprowadzają do wybiórczej degradacji docelowego mRNA. Proces zachodzi w cytoplazmie.